Therapie von MPS I

Neue Therapieansätze

Mit neuen Therapieansätzen wie der Enzymersatztherapie wird eine Behebung des alpha-L-Iduonidase-Mangels angestrebt, um die klinischen Symptome der Erkrankung zu verhindern oder zumindest zu bessern. Diese Behandlungsmethode ist seit 2004 in Europa verfügbar, das fehlende Enzym alpha-L-Iduonidase wird künstlich hergestellt und dem Körper als Infusion zugeführt.

Während bei schweren MPS I Verlaufsformen und ausgewählten Patienten sowie geeigneten Spendern eine Knochenmarktransplantation bereits seit vielen Jahren eine Behandlungsmöglichkeit darstellt, befindet sich die Gentherapie erst in der Anfangsphase der Entwicklung.

Symptomatische Therapie

Die Behandlung der MPS I Erkrankung erfolgte bisher rein symptomatisch. Durch eine unterstützende Therapie der Lungen- und Herz-Kreislauf-Komplikationen, der Skelettveränderungen, des Hör- und Sehverlustes, der Magen-Darm-Beschwerden sowie der Ableitung von Hirnflüssigkeit lässt sich für die betroffenen Patienten und Familien ein deutlicher Zugewinn an Lebensqualität erzielen.

Übersicht: Behandlung der MPS I