Therapie des Morbus Fabry

Enzymersatztherapie

Diese Behandlungsmethode ist seit August 2001 in Europa verfügbar. Dabei wird das fehlende Enzym α-Galaktosidase künstlich hergestellt und als Infusion zugeführt. Die in den Wänden der Blutgefäße und in anderen Geweben abgelagerte Speichersubstanz kann so abgebaut werden. Nachdem auch das Enzym α-Galaktosidase selbst nach einer gewissen Zeit wieder abgebaut wird, muss die Enzymersatztherapie regelmäßig und lebenslang durchgeführt werden. Im Gegensatz zur symptomatischen Behandlung wirkt die Enzymersatztherapie in allen betroffenen Organsystemen und beseitigt die Ursache der Fabry-Symptome.

Gentherapie

Seit vielen Jahren versuchen Forscherteams weltweit eine einfache Therapie zu entwickeln, indem das veränderte Gen durch ein künstlich hergestelltes, normales Gen ersetzt wird. Ob und wann eine solche Möglichkeit für Fabry-Patienten zur Verfügung stehen wird, ist jedoch noch nicht abzusehen.